Клиническая фаза исследования генной терапии — РОО МО «Помощь больным муковисцидозом»

июле группа под руководством Eric Alton из Имперского колледжа в Лондоне начала клиническую фазу исследования генной терапии МВ.

В исследовании принимают участие 120 пациентов. В клетки пациентов, взятые из внутренней поверхности щеки, вводятся бактерии, несущие в своем геноме здоровый ген.

Бактерии заражают клетки, и здоровый ген встраивается в ДНК собственных клеток пациента. Полученные «вылеченные» клетки будут вдыхать каждый месяц в течение года 60 пациентов. Вторая половина участвующих в исследовании людей будет получать плацебо. Использование собственных клеток позволит преодолеть проблему отторжения, надеются авторы работы. Результаты исследования будут известны через два года.

Источник