Лекарства для лечения МВ будут разрабатываться быстрее? — РОО МО «Помощь больным муковисцидозом»

Исследователи стволовых клеток из Massachusetts General Hospital (MGH)  предприняли важный шаг в обеспечении возможности открытия в относительно недалеком будущем препарата для лечения муковисцидоза.

Используя клетки кожи пациентов с МВ, Jayaraj Rajagopal, доктор медицинских наук, и его коллеги впервые смогли вырастить полипотентные стволовые клетки, а из них — специфичную ткань измененного

легочного эпителия, который выстилает дыхательные пути больных с МВ. То есть впервые удалось получить в достаточном для исследований новых лекарств количестве легочную патологическую ткань, клетки которой содержат самую распространенную мутацию F508del.

Одобренный в этом году первый препарат для лечения МВ — Ивакафтор (Калидеко) был найден после исследований тысяч его вариантов на клеточных линиях. Многие из вариантов хорошо работали на клетках, но оказывались неэффективными при использовании на настоящих тканях, что значительно замедляло поиск работающего варианта лекарства.

Получение настоящей легочной ткани, а не только клеток, надеются авторы, позволит значительно ускорить разработку новых препаратов для лечения МВ и разработать лекарство для лечения самой распространенной мутации при МВ в течении ближайших лет.

Источник: ScienceCodex