Группа исследователей из Duke University разработала несколько молекул, которые могут улучшить течение МВ.

С помощью компьютерного моделирования процессов, происходящих при муковисцидозе, исследователи воспроизвели 3D модель взаимодействия белков в клетках при МВ, а затем разработали структуры молекул, которые могут изменить действие дефектного белка.

Для проверки своих предположений исследователи синтезировали эти молекулы, и протестировали их действие на клеточных моделях. Обнаружено, что некоторые из разработанных молекул могут блокировать действие дефектного белка и улучшать способность клеток поддерживать нормальный водно-солевой баланс.

Авторы считают, что достаточно даже части нормально работающих CFTR белков, что бы значительно облегчить течение заболевания. С помощью разработанных ими двух молекул белок в культуре клеток начинает работать лучше на 12% (добавление молекулы. Ингибирующей действие дефектного белка) и 15% (при добавлении молекулы, корректирующей правильность структуры имеющихся белков). Совестное действие этих молекул может привести к 27% эффекту.
Новые разработанные соединения еще не прошли тестирование на пациентах.

Источник: PLOS Computational Biology