Американские газеты сообщают о революционном прорыве в лечении муковисцидоза – лечении на генетическом уровне.

Газета «Вечерние новости» от 31 января 2011 года, сообщает, что «совершен прорыв в лечении муковисцидоза. Американское фармацевтическое агентство (FDA) утвердило сегодня препарат с рабочим названием «Калидеко» (ивакофтор) – первый препарат, который лечит генетические дефекты при муковисцидозе, а не только его симптомы»
Нью-Йорк Таймс от 1 февраля 2012 года также сообщает о том, что произошло утверждение этого препарата.

Более 22 лет назад был идентифицирован ген, ответственный за проявление этого заболевания. Разработанная технология лечения генной мутации является вершиной фармацевтики. Подобная мутация гена G551D, встречается у 4% населения. В США выявлено около 1200 случаев кистозного фиброза, вызванного мутацией этого гена. Данный препарат одобрен для пациентов в возрасте 6 лет и старше.
Муковисцидоз является наиболее частым и тяжелым генетическим заболеванием среди людей европеоидной расы. Препарат принимается в виде капсулы два раза в день и является настолько уникальным,, что Кембридж, где был открыт препарат, может еще в течение семи лет не опасаться поступления в продажу дженериков (аналогов препарата, изготовляемых по лицензии в других фирмах). Нэнси Вайсенски, исполнительный вице-президент компании Vertex, говорит, что «около 200 из 1200 больных муковисцидозом с этой мутацией сейчас  младше 6 лет, так что изучение применения препарата для молодых пациентов начнется в середине этого года».

Boston Globe (2 января 2012 г) сообщает, «FDA ускоренно одобрило применение препарата Kalydeco — всего через три месяца — и на основе двух клинических исследований с участием 213 пациентов в возрасте от 11 лет и старше, которые продолжались почти год.» По данным компании, «в обоих исследованиях у пациентов, получавших Kalydeco, по сравнению с теми, кто принимал плацебо, улучшились функции легких, произошло увеличение массы тела, уменьшилось количество обострений, которые требуют лечения с помощью антибиотиков..
«Препарат на уровне клеточных мембран помогает восстановить работу дефектного белка, который действует как хлоридно-натриевый насос, что, в свою очередь, нормализует водный баланс в организме.»
Лос-Анжелес Таймс от 2 января 2012 года пишет об отчете американского фармацевтического агентства (FDA). FDA стремительно — быстро, в течение трех месяцев, утвердил препарат Калидеко (Kalydeco), т.к. уверен в перспективности и эффективности этого «препарата надежды». Президент FDA д-р Маргарет А. Гамбург сообщает в пресс-релизе: «Kalydeco является прекрасным примером персонализированной медицины: целевым лекарством, которое лечит пациентов с определенной генетической мутацией. Наиболее распространенными побочными эффектами Kalydeco являются инфекции верхних дыхательных путей, головная боль, боли в животе, сыпь, понос и головокружение «.
Boston Business Journal (2 января 2012 г) указывает, что «препарат был открыт в рамках сотрудничества между Кембриджем, штат Массачусетс -Компания биотехнологии и Терапевтическим фондом кистозного фиброза. Некоммерческий Филиал фонда кистозного фиброза заявил, что «в продажу Kalydeco поступит в аптеки на этой неделе». Руководители компании оценивают, что лечение «будет стоить $ 294 000 в год для одного пациента, обозначив его как один из самых дорогих рецептурных препаратов, продаваемых в США».
Президент Компании сказал, что «предоставит этот препарат бесплатно для пациентов с семейным доходом $ 150 000 или менее, которые не имеют страховки».
MedPage Сегодня (2 января 2012 г) пишет: «Для тех, кто имеет страховку, говорится в сообщении Компании, цена будет минимальной для собственного бюджета. После чего Президент Компании обязуется покрыть расходы семьи или же социальное страхование покроет расходы до 30% от прейскурантной цены медицины» В случае отсутствия каких-либо доходов, стоимость препарата покрывается другими фондами, пишут газеты Reuters, Wall Street Journal, WebMD и HealthDay (2 января, 2012).