Разработка принципиально новых лекарственных средств, влияющих на основу патологического процесса — РОО МО «Помощь больным муковисцидозом»

Программа VX-770 и программа VX-809 Plus VX-770

Программа VX-770
Разработано новое вещество, действующее на нефункционирующие, но правильно расположенные белки. Вещество помогает открыть хлорные каналы  клетках. В настоящее время проведены испытания на взрослых и детях, больных муковисцидозом с вариантом мутации G551D.Результатом клинических испытаний было снижение частоты обострений легочного процесса, увеличение веса и улушение качества жизни. Продолжаются исследования безопасности препарата.

Программа VX-809 Plus VX-770
В процессе этих иследований разрабатываются вещества, которые могут переместить дефектные белки в нужное место в мембране клеток и наладить функционирование хлорных каналов.вторая фаза клинических испытаний у больных с вариантом мутации  F508del была завершена в 2009 году. Обнаружено, что применение разработанного вещества приводит к уменьшению  концентрация хлорида натрия в поте, но не влияет на функцию легких. В ходе лабораторных исследований показано, что эффект VX-809 может быть усилен при совместном применении с веществом VX-770.