b-«Два в одном» — разработка нового лекарственного препарата — РОО МО «Помощь больным муковисцидозом»

DiscoveryBioMed, Inc. обнаружила и исследует новый класс соединений, которые могут влиять на функционирование дефектных белков в клетках при муковисцидозе.

Как известно, при муковисцидозе полностью или частично не функционирует CFTR-белок (отвечающий за поток ионов хлора), и наблюдается чрезмерная активность натриевого канала ENaC (эпителиальный натриевый канал, отвечающий в клетках за поток ионов натрия).

Обнаруженное командой исследователей вещество представляют из себя небольщую молекулу, которая обладает двойным действием. С одной стороны, является активатором и корректором функции CFTR белка в клетках. А с другой – это же вещество ингибирует функционирование ENaC.

Обнаруженные вещества – единственные из известных, могут влиять одновременно на работу и хлорного и натриевого каналов. Эти соединения могут стать большим шагом вперед в лечении большинства, если не всех, пациентов с муковисцидозом, считает доктор Erik Schwiebert, автор исследования.

Ранее DiscoveryBioMed предложила другую серию препаратов, которые усиливают и активизируют активизирует функцию нормального CFTR белка (не мутантного). Это может быть важно для пациентов с хроническими обструктивными заболеваниями легких, при которых снижается функция этого белка. Эти соединения сейчас проходят доклинические испытания.

Авторы работы планируют в дальнейшем продолжить поиски веществ, обладающих двойным действием и надеются разработать действенное лекарство для пациентов с муковисцидозом.

муковисцидоз лечениеПоиск и исследование веществ, которые могут повлиять на функцию дефектного белка при муковисцидозе ведутся во всем мире уже около двух десятилетий. Несколько лет назад было разработано лекарство Ivacaftor, которое восстанавливает функцию поврежденного белка при одной мутации.

В последствии была показана эффективность этого препарата при нескольких мутациях, при которых сохранена остаточная функция CFTR-белка. Ведутся активные клинические испытания комбинаций Ivacaftor-a с другими веществами для применения у пациентов с самой частой мутацией F508Del. Проводятся также исследования множества веществ, которые потенциально могут скорректировать функцию поврежденного белка. Однако почти все исследования сосредоточены на поиске корректора для CFTR белка, но не для поиска ингибитора ENaC канала. Потенциальная возможность воздействия на оба белка, функция которых нарушена при муковисцидозе, позволяет надеться на разработку эффективного препарата.

Источник: BioPortfolio