Orkambi- новый комбинированный препарат получил одобрение FDA для применения у пациентов с муковисцидозом, имеющих две копии мутации F508del.

Orkambi состоит из iivacaftor, активный ингредиент в Kalydeco и второго препарата lumacaftor. В клинических испытаниях нового лекарства принимали участие 1100 человек. Было показано, что при применении комбинации ivacaftor с lumicaftor функция легких улучшается на 2,6-4 процента по сравнению с контрольной группой.

Orkambi будет стоить $ 259,000 в год. Аналитики ожидают, что годовой объем продаж Orkambi превысит $ 3 млрд. Представители компании Vertex сказали, что компания будет предоставлять финансовую помощь или бесплатные лекарства для некоторых пациентов.

Источник