Найти способ лечения причины муковисцидоза, а не только бороться  с его последствиями, являются мечтой всех специалистов, занимающихся данной проблемой.

В новом исследовании, проведенном в Howard Hughes Medical Institute and University в Иллинойсе сообщается о новой перспективной стратегии лечения именно причины заболевания.

Авторы смогли   разработать способ восстановления ионного транспорта при генетически поврежденных мембранных каналах.

Жизнь клеток всех живых существ — от бактерий до людей — зависит от работы белковых насосов и каналов, транспортирующих ионы через клеточную мембрану. Дефектны ионных каналов в клетках лежат в основе многих неизлечимых в настоящее заболеваний человека. При муковисцидозе нарушается работа ионного канала, образованного белком CFTR.

Существуют некоторые небольшие молекулы, которые могут образовывать каналы для транспорта определенных ионов в мембране клеток. Авторы работы предположили, что такие молекулы могут частично взять на себя функции поврежденного белка и восстановить правильный транспорт ионов в клетках.

Исследование проводилось на примере простых дрожжевых клеток, у которых отсутствовали белки ионных каналов. В качестве малой молекулы, образующей недостающий ионный канал в клетках, использовали известный противогрибковый антибиотик Амфотерицин В.

При добавлении этого лекарства к экспериментальным клеткам оказалось, что транспорт ионов в них восстанавливается и культура клеток растет также хорошо, как и здоровые клетки дрожжей.

Амфотерицин В сформировал  ионный канал в клетках и восстановил поток ионов. И, хотя это исследование еще далеко от стадии клинических испытаний для пациентов с муковисцидозом, оно является очень перспективным, так как открывает новое направление для будущих разработок методов лечения причины муковисцидоза.

Источник JACS Journal of the American Chemical Society