Новые испытания комбинированных препаратов для лечения муковисидоза

Биотехнологическая компания Galapagos анонсировала начало клинических испытаний корректора GLPG2665 для пациентов с двойной мутацией F508del.  Препарат в настоящее время проходит доклинические испытания, а фаза I клинических испытаний должна начаться к лету 2016 года.

В предварительных исследованиях установлено, что препарат с рабочим названием  GLPG2665 в сочетании с корректором GLPG2222 и потенциатором GLPG1837 восстанавливает   здоровый уровень активности белка CFTR в клетках бронхиального эпителия пациентов с МВ, которые имеют двойную мутацию F508del (класс II,  значительный дефицит CFTR белка и плохое функционирование CFTR канала, кликните на рисунок, что бы посмотреть полный размер изображения). Комбинация трех препаратов в 6 раз эффективнее, чем Orkambi восстанавливала транспорт хлоридов в клетках. Ожидается, что тройное комбинированное лекарство будет эффективно для 80% пациентов с муковисцидозом.

«Это очень важный шаг в разработке наших лекарств для пациентов с муковисидозом», — сказал Onno van de Stolpe, генеральный директор Galapagos.  Исследование третьего соединения GLPG2665, которое будет включено в комбинированное лекарство, является результатом сотрудничества между Galapagos и Abbvie, целью которого является скорейшая разработка эффективных препаратов для лечения.

Компания рассчитывает начать этап 2 клинических испытаний для потенциатора GLPG1837 у пациентов с мутацией класса III, а также Фазы 1 клинических испытаний  корректора GLPG2222 у здоровых лиц до конца этого года.