Началась II фаза испытания нового препарата N91115

Nivalis Therapeutics, Inc объявила о начале II фазы испытания нового препарата N91115, стабилизатора в трансмембранного регулятора проводимости белка CFTR, синтез и работа которого нарушается при муковисцидозе.


Целью этого двойного слепого рандомизированного, плацебо-контролируемого исследования является изучение эффективности и безопасности N91115 у взрослых пациентов с МВ, которые имеют две копии мутации F508del и проходят лечение Orkambi (lumacaftor / ivacaftor). (Источник)

В настоящее время проходит набор участников исследования, и первый пациент уже начал получать препарат. Завершить исследование планируют к июлю 2016 года.
Согласно сообщениям Nivalis Therapeutics, препарат N91115 имеет принципиально новый механизм действия. Он ингибирует фермент S- нитрозоглутатион редуктазу, что, как предполагается, модулирует нестабильный и дефектный CFTR белок. Ингибирование этого фермента восстанавливает уровни нитрозоглутатиона, тем самым затрудняя работу молекул, ответственных за деградацию белка CFTR. В доклинических исследованиях было показано, что N91115 увеличивает функцию F508del-CFTR. При совместном использовании с модулятором Orkambi эти препараты могут привести к нормализации обмена ионов хлора в клетках

При проведении I фазы исследования препарата N91115 на здоровых добровольцах не выявлено токсичности этого вещества.
Авторы исследования считают, что N91115 может стать частью нового мультифункционального подхода к восстановлению функции дефектного белка.