Proteostasis Therapeutics, Inc сообщила о получении Fast Track («зеленая улица») от агентства по надзору за продуктами питания и лекарствами в США) для разработки препарата для лечения муковисцидоза. Программы Fast Track FDA предназначены для облегчения разработки и ускорения принятия новых препаратов, предназначенных для лечения серьезных или угрожающих жизни заболеваний. Препарат, который получает Fast Track, имеет право на получение более частых контактов между FDA и компанией, связанной с планом развития и дизайне клинического исследования, а также могут иметь право на приоритетное рассмотрение.

Компания разрабатывает новые препараты для регуляции функции белков клеток у пациентов с орфанными заболеваниями. Среди ее разработок есть препарат под служебным названием PTI-428, который способен увеличивать количество синтезированных молекул белка CFTR в клетках, тем самым обеспечивая работу корректоров, которые эти вновь синтезированные белки заставляют работать.

Meenu Chhabra, президент и главный исполнительный директор Proteostasis Therapeutics рассказал, что » PTI-428 представляет собой уникальный усилитель синтеза CFTR, и при использовании в комбинации с другими существующими методами лечения и терапии, показал положительное влияние на активность CFTR белка in vitro, почти в два раза увеличивая активность белка в клетках бронхиального эпителия пациентов с несколькими мутациями. Мы также показали, что новая комбинация PTI-428 с разработанным нами корректором может восстановить активность белка CFTR примерно до 97% от нормального уровня у пациентов, гомозиготных по F508del»

Компания планирует начать клинические исследования у пациентов в первом квартале 2016 года. http://www.proteostasis.com/media/