Сообщается об успешных результатах второй фазы эксперимента, тестирующего эффективность молекулы потенциатора , GLPG1837, в терапии пациентов с МВ с мутацией G551D. Опубликованные результаты не уступают в эффективности зарекомендовавшей себя терапии. Клиническое исследование SAPHIRA 1 (NCT02707562) было максимально открытым и длилось 4 недели с целью апробировать эффект от последовательного приема трех доз GLPG1837 у 26 пациентов с мутацией G551D. Молекула потенциатор является одной из составляющих комбинированной терапии, разрабатываемой компанией Галапагос для терапии пациентов муковисцидоза вне зависимости от типа их мутации.

Главными клиническими результатами стали безопасность и хорошая переносимость препарата. Среди вторичных результатов можно назвать его эффективность и его характеристики, влияющие на изменение состава пота, отличного от его исходных показателей. Исследование проводилось на 25 пациентах, которые принимали Калидеко, включая одного пациента, незнакомого с данной терапией. Перед началом терапии GLPG1837 пациенты, принимавшие Калидеко, отменили данное лекарство и неделю не принимали его.

Пациенты принимали GLPG1837 в дозе 125 мг (два раза в день/ежедневно) в течении 7 дней и по 500 мг в течении последующих 14 дней.

Результаты исследований показали значительное, зависимое от дозировки, снижение концентрации хлора в поте (при приеме 500 мг снижение хлора с 98моль на литр до 66 моль на литр на протяжении 9 недель).

Клинические исследования показали, что GLPG1837 хорошо переносится пациентами.

“Успех исследования знаменует важный этап в развитии терапии МВ. Во-первых, GLPG1837 показал себя как безопасный и эффективный потенциатор CFTR. Во-вторых, разработка данного лекарственного средства означает, что, несмотря на проблемы, связанные со стандартами здравоохранения, ведется активная работа в развитии модуляторов гена МВ CFTR- заметила Джейн Дэвис, главный координатор SAPHIRA 1.

Результаты клинических исследований SAPHIRA 1 показали, что GLPG1837 является первым потенциатором CFTR после Калидеко, который показывает достойные результаты в терапии пациентов с мутацией G551D. Galapagos и AbbVie будут дальше исследовать полученные данные для получения наилучшего состава для терапии тройной комбинации, которая в скором должна помочь 90 процентам пациентов с МВ, независимо от их мутации.

Источник: Cystic Fibrosis News Today