В мире науки

  1. Новый метод улучшения синтеза белка при генетических заболеваниях

    Деформированные, не правильно синтезированные или вовсе отсутствующие белки могут быть причиной множества серьезных заболеваний. В частности, причиной таких заболеваний, как мышечная дистрофия и муковисцидоз является именно отсутствие определенного белка или неправильный его синтез. Вопрос о том, как исправить вызванные генетическими причинами ошибки синтеза белка занимает множество исследователей. В клетке в синтезе белка участвуют РНК (рибонуклеиновая […]

    Далее...

  2. Началась II фаза испытания нового препарата N91115

    Nivalis Therapeutics, Inc объявила о начале II фазы испытания нового препарата N91115, стабилизатора в трансмембранного регулятора проводимости белка CFTR, синтез и работа которого нарушается при муковисцидозе. Целю этого двойного слепого рандомизированного, плацебо-контролируемого исследования является изучение эффективности и безопасности N91115 у взрослых пациентов с МВ, которые имеют две копии мутации F508del и проходят лечение Orkambi (lumacaftor […]

    Далее...

  3. Принципиально новый метод восстановления транспорта хлоридов при муковисцидозе

    В Университете Бристоля (Англия) проводится разработка принципиально нового метода лечения наследственных заболеваний, таких как муковисцидоз, одна из форм синдрома Барттера (тяжелая потеря соли из почек), и две формы миотонии, которые связаны с дефектами транспорта анионов (отрицательно заряженных ионов), например, хлоридов через  клеточные мембраны. (Исследование опубликовано в Nature Chemistry) Общей чертой всех этих заболеваний является нарушение […]

    Далее...

  4. Шаг вперед в борьбе с синегнойной инфекцией. Новые генетические механизмы устойчивости бактерий.

    Открытие гена, ответственного за метаболизм железа у синегнойной палочки еще один шаг вперед  в борьбе с инфекцией при муковисцидозе. Исследователи из Yonsei University College of Medicine в Сеуле (Корея) сообщили об открытии у синегнойной палочки гена, ответственного за новую, ранее не известную систему усваивания железа бактерией. Это открытие может помочь в профилактике и лечении синегнойной […]

    Далее...

  5. Новое потенциальное лекарство для лечения муковисцидоза

    Исследователи из Европейской лаборатории молекулярной биологии (EMBL) в Гейдельберге и Регенсбурского Университета (Германия) и Лиссабонского Университета (Португалия) обнаружили многообещающий потенциальный препарат для лечения муковисцидоза. В их работе, опубликованной в Cell, также описан большой набор генов, которые раньше не связывали с развитием МВ, и продемонстрировано, как новая технология скрининга может помочь обнаружить новые лекарственные препараты. Муковисцидоз […]

    Далее...

  6. Исправление мутации при муковисцидозе с помощью генетической терапии

    Муковисцидоз как болезнь, вызванная дефектом одного гена, привлекает внимание генетиков уже давно. Однако все попытки генных инженеров исправить дефектный ген до настоящего времени были безуспешны. Чтобы исправить мутацию,  команда исследователей Йельского университета разработала новый подход. Авторы использовали синтетические молекулы, аналогичные ДНК – которые назвали  пептидные нуклеиновые кислоты, или ПНК, — а также молекулы здоровой ДНК, […]

    Далее...

  7. Искусственные желчные протоки помогли найти препарат, который может предотвратить повреждение печени при муковисцидозе

    Новое исследование, опубликованное в журнале Nature Biotechnology сообщает о создании миниатюрных желчных протоков в лаборатории и их использовании в открытии нового перспективного терапевтического препарата для лечения заболеваний печени при муковисцидозе. Лечение заболеваний печени, вызванных нарушением работы желчных протоков и оттока желчи, является важнейшей задачей медицины. Зачастую такие заболевания не поддаются консервативному лечению и приводят к […]

    Далее...

  8. Малые молекулы способны восстановить транспорт ионов

    Найти способ лечения причины муковисцидоза, а не только бороться  с его последствиями, являются мечтой всех специалистов, занимающихся данной проблемой. В новом исследовании, проведенном в Howard Hughes Medical Institute and University в Иллинойсе сообщается о новой перспективной стратегии лечения именно причины заболевания. Авторы смогли   разработать способ восстановления ионного трнаспорта при генетически поврежденных мембранных каналах. Жизнь клеток […]

    Далее...

  9. Конференция «Точки роста»

    8 июня представители нашей организации РОО МО «Помощь муковисцидозом» Ольга Алекина и Юрий Смирнов приняли участие в конференции «Точки роста: стратегии финансирования для российских НКО», которая прошла в Представительстве Европейского Союза в России.

    Далее...

  10. Результаты испытаний генной терапии муковисцидоза

    30 мая в Imperial College, в Лондоне Gene Therapy Consortium (GTC) объявили результаты испытаний препарата для генной терапии муковисцидоза. Авторы разработали методику доставки нужного гена в клетки легких с помощью вирусов и липосом. Препарат необходимо вдыхпать через небулайзер. Вирусы, содержащие нужный ген, проникают в клетки легких, и здоровый ген встраивается из генетического материала вируса в […]

    Далее...