b-Восстановление функции CFTR белка. Новое перспективное исследование — РОО МО «Помощь больным муковисцидозом»

Исследователи из University of Iowa Carver College of Medicine обнаружили генетический процесс, который может восстановить функцию CFTR белка при МВ.

Известно, что при наиболее распространенной мутации F508 нарушается формирование вторичной и третичной структуры синтезированного белка, в результате чего белок разрушается в клетке, и ионные каналы не функционируют (подробнее тут).

 

Команда UI во главе с Полом Мак-Крей, доктором медицины, профессором педиатрии и микробиологии исследовали роль микроРНК — небольших некодирующих участков РНК — в регуляции экспрессии (работы) гена CFTR.

В своем исследовании, Мак-Крей и его коллеги обнаружили, что одна из микроРНК, названная микроРНК-138, контролирует биосинтез CFTR путем регулирования ряда генов, вовлеченных в синтез белков. В исследовании, опубликованном 30 июля в Трудах Национальной академии наук (PNAS) , показано, что микроРНК-138 действует на другие генов, запуская клеточную программу увеличения синтеза CFTR. В результате этого воздействия увеличивается количество синтезированного белка и он успевает дойти до мембраны не разрушаясь, и начинают работать ионные каналы.

Авторы обнаружили, что активированные микро-РНК138 гены увеличивают не только количество мутантного белка, но также частично восстанавливают функцию белка!

Оказывая воздействие на микроРНК138, то есть манипулируя работой ряда генов, исследователи смогли изменить судьбу мутантного белка, который уже не разлагался в клетках сразу после синтеза, а встраивался в мембрану и работал как нормальный ионный канал.

Большинство людей с МВ имеют мутацию F508, и это открытие может стать важным шагом вперед в разработке способов лечения МВ.

Источник