3 фаза клинических испытаний применения Ивакафтора для пациентов с R117H мутацией — РОО МО «Помощь больным муковисцидозом»

3 фаза клинических испытаний Ivacaftor для МВ – пациентов с R117H мутацией выявила неоднозначные результаты. Мутация R117H, ода из мутаций, когда сохранена остаточная функция CFTR-гена, встречается значительно чаще мутации G511D, для лечения которой был разработан Ivacaftor. Несмотря на свои неоднозначные результаты, исследование было важно, потому что «с каждым изучением применения Ivacaftor, мы больше узнаем о МВ и о эффекте препарата у пациентов разных возрастов с разными мутациями и разной тяжестью течения заболевания, сказал Роберт Кауфман , MD, Ph.D., старший вице-президент Vertex.

Шестьдесят девять больных муковисцидозом в возрасте шесть лет и старше, имевшие по крайней мере одну копию мутации R117H участвовали в двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании, которое продолжалось 24 недели.

В исследовали проводили сравнение объема форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1)  после лечения либо Ivacaftor или плацебо с (ОФВ1) до лечения.

В целом по группе пациентов не наблюдалось достоверных различий в ОФВ1 до и после применения препарата. Тем не менее, когда пациенты были разделены на возрастные группы, группа пациентов 18 лет и старше показали статистически значимое улучшение в ОФВ1 после применения Ivacaftor (5,0% абсолютное увеличение, р = 0,01 и относительное увеличение 9,1%, р = 0,008). Группа пациентов в возрасте от шести до одиннадцати лет показали обратные результаты, у них значения ОФВ1 снизились на 2,8% после применения Ivacaftor, а в группе пациентов в возрасте от 12 до 17 было только 2двое больных, поэтому провести статистический анализ результатов применения препарата в этой возрастной группе невозможно.

На основе этих результатов Vertex в 2014 году планирует подать заявку в FDA на разрешение применения препарата у взрослых пациентов с этой мутацией.

Источник: Bio News Texas