Несмотря на скромность и непостоянность результатов первых испытаний, ученые намерены провести вторые по счету испытания с целью объединить генную и традиционные способы терапии больных МВ. По словам ученых, работавших над созданием генотерапии для больных МВ в течение десятка лет, она будет доступна уже через пять лет. Хотя результаты годовых испытаний показали лишь небольшое улучшение функции легких у больных МВ, ученые уверены, что доказали возможность использования генотерапии в лечении больных с МВ. По их мнению, к концу этого десятилетия уже будет возможно хотя бы стабилизировать состояние больного МВ.
Начиная с 2001 года, команда ученых из институтов в Лондоне, Оксфорде и Эдинбурге приступили к работе по развитию генотерапии в лечении МВ. В результате была разработана технология, позволяющая больным ингалировать молекулы ДНК, чтобы осуществить доставку сохранной (функционирующей) копии гена в клетки больного МВ.
Проведенное испытание с участием 136 пациентов от 12 лет и старше выявило улучшение показателей функции легких больных, получавших генотерапию. “Это первое в мире доказательство того, что применение генотерапии в лечение больных МВ позволяет улучшить функцию легких ” говорит профессор Эрик Алтон, координатор британской ассоциации ученных, разрабатывающих методы генотерапии в лечении МВ из Империал Колледж. Однако, по его мнению, результаты были достаточно скромными и изменчивыми, и, следовательно, на них нельзя опираться в качестве доказательства в рамках клинических испытаний.
Половина больных МВ, проходивших лечение в госпитале в Эдинбурге, получали генотерапию, половина больных ингалировались гипертоническим раствором. В результате, наилучшие показатели функции легких выявились у тяжелых больных с изначальным ФВЛ менее 60%, которые получали генотерапию. По мнению Алтона, мокрота у тяжелых больных блокирует малые дыхательные пути, поэтому большее количество лекарства остается в крупных дыхательных путях. Для больных с функцией легких, превышающей 60 %, придется просто увеличить дозу лекарства.
Пока ученые не нашли способ полной корректировки мутантного гена. В процессе испытаний пациенты получали терапию один раз в месяц. По словам ученых увеличение дозы может улучшить результаты. В дальнейших испытаниях они будут комбинировать генотерапию с другими традиционными методами терапии больных МВ.
Во время вторых испытаний ученые хотят осуществить доставку лекарства через специально созданный вирус, вместо того, чтобы заключать его в капли жира, как в прошлый раз, чтобы добиться более продолжительных результатов. Однако прием лекарства с помощью вируса на постоянной основе невозможен, так как со времененм иммунная система распознает вирус и убивает его.
По словам Алтона, если последующее испытание даст лучшие результаты, то применение генотерапии в лечении больных МВ будет возможным уже к концу этого десятилетия. Целью лечения будет предотвратить дальнейшее повреждение легких.
Задача по разработке генотерапии для больных МВ оказалась намного сложнее, чем представлялось 25 лет тому назад. “Легкие это орган, который сложнее всего лечить ” говорит Алтон. “Они так хорошо защищены от природы. С костным мозгом проще, его можно собрать, перенести функционирующий ген в лабораторных условиях и имплантировать обратно. Однако мы решили пойти дальше и нисколько не жалеем об этом ”.
До сих пор, генотерапия является экспериментальным методом лечения, нацеленным на то, чтобы повлиять и излечить мутированный ген. Однако эффект от генотерапии оказался не столь длительным, как хотелось бы.
Финансирование испытаний по проверке генотерапии в лечении МВ было организовано Советом по медисследованиям и национальным научным институтом здоровья в Британии. Джордж Фримен, министр по науке, обещает и дальше финансировать исследования в области исследований по лечению муковисцидоза. Он говорит, что “… МВ имеет губительное влияние на пациентов и их семьи. А исследование по генотерапии является прекрасной разработкой, которое может улучшить жизнь этих людей ”
Источник: http://medicareplus.pw