Spyryx Biosciences успешно завершили испытания SPX-101 на здоровых пациентах и готовы к началу второй фазы испытаний данного лекарства уже на больных с муковисцидозом.
Сообщается об успешных результатах второй фазы эксперимента, тестирующего эффективность молекулы потенциатора , GLPG1837, в терапии пациентов с МВ с мутацией G551D. Опубликованные результаты не уступают в эффективности зарекомендовавшей себя терапии. Клиническое исследование SAPHIRA 1 (NCT02707562) было максимально открытым и длилось 4 недели с целью апробировать эффект от последовательного приема трех доз GLPG1837 у 26 пациентов с мутацией G551D. Молекула потенциатор является одной из составляющих комбинированной терапии, разрабатываемой компанией Галапагос для терапии пациентов муковисцидоза вне зависимости от типа их мутации.
Исследование, проведенное в Берлинском институте педиатрии и пульмонологии, показало улучшение функции легких у взрослых больных МВ после длительной (24 месяца) терапии тиотропия бромидом в высоких дозах. В течение 12 недель детям и взрослым проводилась терапия тиотропия бромидом для проверки дозы в 5 мкг. Результаты показали, что улучшение функции легких наступает только в случае применения больших доз лекарства при терапии. В дальнейшем ученые увеличили длительность терапии до 24 месяцев. Дозировки также были увеличены до 18 мкг. ОФВ пациентов показало значительное улучшение функции легких.
Исследователи работают над способами доставки высоких доз ибупрофена прямо в легкие больных МВ как возможной противовоспалительной терапией. Более 20 лет назад ученые обнаружили, что использование ибупрофена в высоких дозах позволяет замедлить процесс ухудшение функции легких у больных МВ. Однако другие исследования показали, что постоянный прием ибупрофена в высоких дозах может вызвать желудочно-кишечное кровотечение или острое повреждение почек, особенно при одновременном приеме антибиотиков.
Proteostasis Therapeutics, Inc сообщила о получении Fast Track («зеленая улица») от агентства по надзору за продуктами питания и лекарствами в США) для разработки препарата для лечения муковисцидоза. Программы Fast Track FDA предназначены для облегчения разработки и ускорения принятия новых препаратов, предназначенных для лечения серьезных или угрожающих жизни заболеваний. Препарат, который получает Fast Track, имеет право на получение более частых контактов между FDA и компанией, связанной с планом развития и дизайне клинического исследования, а также могут иметь право на приоритетное рассмотрение.
Nivalis Therapeutics, Inc объявила о начале II фазы испытания нового препарата N91115, стабилизатора в трансмембранного регулятора проводимости белка CFTR, синтез и работа которого нарушается при муковисцидозе.
Биотехнологическая компания Galapagos анонсировала начало клинических испытаний корректора GLPG2665 для пациентов с двойной мутацией F508del. Препарат в настоящее время проходит доклинические испытания, а фаза I клинических испытаний должна начаться к лету 2016 года.
Компания Arch Biopartners объявила об успешном завершении доклинических испытаний препарата AB569 для лечения инфекций вызванных Pseudomonas aeruginosa.
Orkambi- новый комбинированный препарат получил одобрение FDA для применения у пациентов с муковисцидозом, имеющих две копии мутации F508del. (далее…)
Компания Vertex – разработчик первого в мире препарата для лечения причины муковисцидоза – Kalydeco (Ivacaftor) продолжает поиски препаратов для лечения пациентов с различными мутациями. В настоящее время завершена II фаза испытания комбинации препаратов VX-661 и Ivacaftor для лечения пациентов с самой распространенной мутацией F508del.