В мире науки — Страница 3 — РОО МО «Помощь больным муковисцидозом»

Ученые полагают, что применение высоких доз ибупрофена помогает в лечении МВ

Исследователи работают над способами доставки высоких доз ибупрофена прямо в легкие больных МВ  как возможной противовоспалительной терапией. Более 20 лет назад ученые обнаружили, что использование  ибупрофена в высоких дозах позволяет замедлить процесс  ухудшение функции легких у больных МВ. Однако другие исследования показали, что постоянный прием ибупрофена в высоких дозах может вызвать  желудочно-кишечное кровотечение или острое повреждение почек, особенно при одновременном приеме антибиотиков.

(далее…)

Новый потенциатор PTI-428 получил «Зеленую улицу» от FDA

Proteostasis Therapeutics, Inc сообщила о получении Fast Track («зеленая улица») от агентства по надзору за продуктами питания и лекарствами в США) для разработки препарата для лечения муковисцидоза. Программы Fast Track FDA предназначены для облегчения разработки и ускорения принятия новых препаратов, предназначенных для лечения серьезных или угрожающих жизни заболеваний. Препарат, который получает Fast Track, имеет право на получение более частых контактов между FDA и компанией, связанной с планом развития и дизайне клинического исследования, а также могут иметь право на приоритетное рассмотрение.

(далее…)

Раскрыта одна из загадок муковисцидоза

Новое исследование , проведенное в University of Iowa, позволило пролить свет на вопрос, который беспокоил исследователей почти 25 лет: почему у мышей с мутациями в гене муковисциоза, не развивается тяжелое поражение легких, какое бывает у людей?

В работе, проведенной под руководством Michael Welsh и опубликованной в журнале Science, идентифицирован протонный насос, который может стать мишень для разработки новых методов лечения муковисцидоза.

(далее…)

Новый метод улучшения синтеза белка при генетических заболеваниях

Деформированные, не правильно синтезированные или вовсе отсутствующие белки могут быть причиной множества серьезных заболеваний. В частности, причиной таких заболеваний, как мышечная дистрофия и муковисцидоз является именно отсутствие определенного белка или неправильный его синтез. Вопрос о том, как исправить вызванные генетическими причинами ошибки синтеза белка занимает множество исследователей.

(далее…)

Началась II фаза испытания нового препарата N91115

Nivalis Therapeutics, Inc объявила о начале II фазы испытания нового препарата N91115, стабилизатора в трансмембранного регулятора проводимости белка CFTR, синтез и работа которого нарушается при муковисцидозе.

(далее…)

Принципиально новый метод восстановления транспорта хлоридов при муковисцидозе

В Университете Бристоля (Англия) проводится разработка принципиально нового метода лечения наследственных заболеваний, таких как муковисцидоз, одна из форм синдрома Барттера (тяжелая потеря соли из почек), и две формы миотонии, которые связаны с дефектами транспорта анионов (отрицательно заряженных ионов), например, хлоридов через  клеточные мембраны. (Исследование опубликовано в Nature Chemistry)

(далее…)

Шаг вперед в борьбе с синегнойной инфекцией. Новые генетические механизмы устойчивости бактерий.

Открытие гена, ответственного за метаболизм железа у синегнойной палочки еще один шаг вперед  в борьбе с инфекцией при муковисцидозе.
Исследователи из Yonsei University College of Medicine в Сеуле (Корея) сообщили об открытии у синегнойной палочки гена, ответственного за новую, ранее не известную систему усваивания железа бактерией. Это открытие может помочь в профилактике и лечении синегнойной инфекции у пациентов с муковисцидозом.

(далее…)

Новые испытания комбинированных препаратов для лечения муковисидоза

Биотехнологическая компания Galapagos анонсировала начало клинических испытаний корректора GLPG2665 для пациентов с двойной мутацией F508del.  Препарат в настоящее время проходит доклинические испытания, а фаза I клинических испытаний должна начаться к лету 2016 года.

(далее…)

Новое потенциальное лекарство для лечения муковисцидоза

Исследователи из Европейской лаборатории молекулярной биологии (EMBL) в Гейдельберге и Регенсбурского Университета (Германия) и Лиссабонского Университета (Португалия) обнаружили многообещающий потенциальный препарат для лечения муковисцидоза. В их работе, опубликованной в Cell, также описан большой набор генов, которые раньше не связывали с развитием МВ, и продемонстрировано, как новая технология скрининга может помочь обнаружить новые лекарственные препараты.

(далее…)