Ингаляционный препарат Pulmatrix PUR 1900, разработанный компанией Pulmatrix, признан орфанным (т. е. обладающим наибольшим эффектом при лечении различных редких заболеваний). 1 на основании гипотезы о том, что по своим клиническим характеристикам может превосходить идентичный препарат другой фирмы.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) сегодня объявила, что Food and Drug Administration (FDA) приняла к приоритетному рассмотрению (ожидаемая дата решения 6 февраля 2016) возможность применения KALYDECO® (ivacaftor) у людей с муковисцидозом в возрасте от 2 и старше, которые имеют одну из 23 мутаций с остаточной функцией белка CFTR (пресс-релиз).
Завершена третья фаза клинических испытаний комбинации что lumacaftor / ivacaftor для лечения пациентов с двойной мутацией F508del.
AmpliPhi Biosciences Corporation, мировой лидер в разработке препаратов для лечения резистентных инфекций на основе бактериофагов, объявил о результата испытания препаратов для лечения инфекций у пациентов с муковисцидозом.
Результаты, представленные на 38-й Европейской конференции по муковисцидозу, в Брюсселе, показывают, что ингаляции бактериофагов эффективны против синегнойной палочки.
Результаты нового in-vitro исследования, проведенного в госпитале Университета Montpellier (Франция) свидетельствуют о том, что гипертонический раствор соли может оказывать антибактериальное действие на мукоидные штаммы синегоной палочки у пациентов с муковисцидозом.
Ранее сообщалось, что вдыхание гипертонического раствора сокращает количество обострений у пациентов с МВ старше 6 лет. Предполагают, что антибактериальное действие обусловлено улучшением мукоцилиарного клиренса. (Elkins et al. N Engl J Med 2006;354:229-240).
21 февраля 2014 года производитель KALYDECO корпорация VERTEX получила одобрение Food and Drug Administration д/Великобритании, в России не встречается). VERTEX провела исследование применения лекарства у 39 человек с муковисцидозом, имеющих одну из одит множество испытаний при G178R , S549N , S549R , G551S , G1244E , S1251N , S1255P , G1349D или G970R. Исследования показали статистически значимое улучшение функции легких (ОФВ1) у пациентов со всеми мутациями, кроме G970R, которые получали препарат.
Американские газеты сообщают о революционном прорыве в лечении муковисцидоза – лечении на генетическом уровне.
Bronchitol представляет собой препарат, предназначенный для уменьшения количества слизи в легких больных муковисциддозом, бронхоэктатической болезнью и бронхиальной астмой.
Действующим веществом является маннитол, который в виде сухого порошка вдыхают через ручной ингалятор.