В Университете Бристоля (Англия) проводится разработка принципиально нового метода лечения наследственных заболеваний, таких как муковисцидоз, одна из форм синдрома Барттера (тяжелая потеря соли из почек), и две формы миотонии, которые связаны с дефектами транспорта анионов (отрицательно заряженных ионов), например, хлоридов через  клеточные мембраны. (Исследование опубликовано в Nature Chemistry)

Общей чертой всех этих заболеваний является нарушение работы хлорных каналов в клеточной мембране, которые в норме отвечают за транспорт ионов хлора в клетках.

Давно известно, что некоторые молекулы могут переносить катионы (положительно заряженные ионы) через клеточные мембраны, некоторые из таких молекул даже используются в качестве антибиотиков, нарушая обмен ионов у бактериальных клеток. Но практически неизвестны в природе молекулы, которые могли бы транспортировать анионы, и попытки искусственного  создания таких молекул до настоящего времени не увенчались успехом.

Для разработки искусственных анион-транспортеров (называемых anionophores), руководитель исследования профессор Tony Davis и его коллеги синтезировали молекулы, состоящие из двух отдельных частей. Одна часть предназначена для связывания с липидами, основным  компонентом клеточных мембран. Другая часть молекулы предназначена для формирования своеобразного защитного кокона для ионов хлорида и экранирования их от липидов. На рисунке показано, как эти anionophores захватывают ион хлорида (зеленые) в клетке, прячут его внутри «кокона» и, как в челноке, переносяет  хлорид через клеточную мембрану, а затем выпускают его на другой стороне. Взамен из клетки эти же молекулы переносят анионы иода (на рисунке оранжевые).

В предыдущей работе, группа профессора Tony Davis испытала работу anionophor-ов на примере искусственных липидных мембран, а в настоящей работе проходят испытания  15 anionophores на культурах клеток. Интересно, что транспорт ионов через мембрану авторы отслеживают в реальном времени по изменению свечения (флуоресценции) клеток и изменению их электрической активности.
Один из исследуемых aniophor-ов, Бис- (п-нитрофенил) уреидоцеалин, показал особенно многообещающую активность. Электрофизиологические тесты показали сильные изменения в эпителии, транспорт ионов через мембрану с помощью этого вещества был близок к нормальному транспорту ионов в здоровых клетках. Предварительные тесты на токсичность этого соединения показали безвредность его для клеток. Авторы считают, что созданные синтетические молекулы, транспортирующие анионы через мембрану, являются реальными кандидатами для дальнейшего расследования в качестве лекарственного средства для лечения муковисцидоза, не зависимого от конкретного дефекта гена.