Искусственные желчные протоки помогли найти препарат, который может предотвратить повреждение печени при муковисцидозе — РОО МО «Помощь больным муковисцидозом»

Новое исследование, опубликованное в журнале Nature Biotechnology сообщает о создании миниатюрных желчных протоков в лаборатории и их использовании в открытии нового перспективного терапевтического препарата для лечения заболеваний печени при муковисцидозе.

Лечение заболеваний печени, вызванных нарушением работы желчных протоков и оттока желчи, является важнейшей задачей медицины. Зачастую такие заболевания не поддаются консервативному лечению и приводят к необходимости пересадки печени.

Потеря функции гена CFTR в эпителии желчных протоков при муковисцидозе приводит к снижению оттока желчи, возникновению холестаза, состояния, когда желчь не попадает из печени в двенадцатиперстную кишку. Изучение болезней, вызванных нарушением оттока желчи, в том числе холестаза при муковисцидозе, было затруднено из-за отсутствия экспериментальной модели клеток человеческих желчных протоков.

Такие клетки удалось вырастить в Кембридже, командами из Wellcome Trust-Medical Research Council Stem Cell Institute и Wellcome Trust Sanger Institute , которые смогли не только вырастить культуру клеток, но и получить полностью функционирующие трехмерные желчные протоки из стволовых клеток человека.

Эти искусственные желчные протоки были использованы для тестирования новых препаратов для лечения заболеваний печени. Среди препаратов был экспериментальное лекарство VX809, разработанное для лечения легочных осложнений муковисцидоза и известное как Lumacaftor, один из двух препаратов, входящих в состав нового лекарства Orkambi.

Оказалось, что этот препарат может стать первым лекарством, способным предотвратить повреждение печени при муковисцидозе.

Д-р Nicholas Hannan, руководитель исследования, сказал: «Клетки желчных протоков, которые мы смогли вырастить, представляют собой бесценный инструмент, который позволяет понять не только как развиваются и функционируют желчные протоки, но и понять, как они ведут себя при заболеваниях и как реагируют на лечение. Эта работа открывает возможность моделирования сложных заболеваний печени и позволит достичь успехов в понимании патологических процессов».

Д-р Paul Colville-Nash, руководитель программы изучения стволовых клеток, считает, что эта работа может однажды привести к выращиванию функционирующих частей печени, которыми можно будет заменять поврежденные участки органа.

Возможность проводить исследования препаратов на полнофункциональных искусственно выращенных человеческих желчных протоках позволит намного быстрее выявлять новые лекарства для лечения заболеваний печени.

 

Источник: Nature Biotechnology