Завершена третья фаза клинических испытаний комбинации что lumacaftor / ivacaftor для лечения пациентов с двойной мутацией F508del.

Результаты показывают, что lumacaftor / ivacaftor, (коммерческое наименование препарата Orkambi) является безопасным для пациентов, гомозиготных по F508del — наиболее распространенной мутация при муковисцидозе — и снижает количество легочных обострений.

В ходе испытаний приняли участие 1108 пациентов с муковисцидозом. Были протестированы различные дозировки входящих в состав препарата веществ у пациентов старше 12 лет, испытания проводили в течение 24 недель. Были отмечены увеличение объема форсированного выдоха (ОФВ1) в диапазоне от 2,6 до 4 % в группе пациентов, принимавших лекарство по сравнению с контрольной группой. Также наблюдали снижение количества обострений на 30-39% при применении препарата.

Препарат получил положительные рекомендации ив июне ожидает получения одобрения FDA в для лечения пациентов, гомозиготных по F508del.