Экскурсия на производство препарата Тигераза (Дорназа альфа) в компанию Генериум 13.12.2019 г. — РОО МО «Помощь больным муковисцидозом»

13 декабря 2019 года состоялась поездка руководителей и представителей пациентских организаций, врачей в Генериум — научно-производственную компанию, создателя биоаналога Тигераза для пациентов с муковисцидозом.

Технический организатор рабочей поездки и круглого стола: благотворительный фонд «Острова» г. Санкт-Петербург.
Модератор круглого стола: исполнительный директор фонда «Острова» Ольга Пылаева.

Нашу организацию представляла Анна Чаликова.
Представляем вашему вниманию отчет Анны о рабочей встрече.

Начнем с информации о компании Генериум.

Компания работает с 2007 года. С некоторыми продуктами знакомы все родители. Например, Диаскин-тест и Т-SPOT. Это тесты и анализы, позволяющие выявить туберкулезную инфекцию в организме. Так же компания Генериум является единственной компанией в мире, которая производит три рекомбинантных фактора свертывания крови для пациентов с гемофилией. В разработке еще 9 продуктов для лечения таких заболеваний, как мукополисахаридоз, инфаркт, бронхиальная астма, лимфома, лейкоз, остеоартроз, синдром диабетической стопы.

Продукция компании Генериума поставляется в страны СНГ, Маврикий, Иран, Турция, Бразилия, ведутся переговоры с контрольными органами стран Латинской Америки, с Колумбией и Аргентиной. Сейчас ведутся работы по выходу препаратов на Европейский и Американский рынок.

Представители компании Генериум рассказывали о компании и производимых продуктах так, что было видно – они гордятся и уверены в своей работе и производимой продукции. Руководство компании рассказывало и о том, что они постоянно проходят проверки российских и зарубежных специалистов. Например, препараты Генериум проходят проверку GMP специалистов разных стран (Россия, Турция, Бразилия).

GMP– это международный стандарт производства медицинской продукции. Международный стандарт GMP был создан для обеспечения высокого качества продукции, гарантирует, что формула препарата соответствует заявленной, в препарате не содержится посторонних примесей, есть соответствующая маркировка, препарат упаковывается соответствующим образом, препарат не теряет своих свойств на протяжении срока годности.

Компания сотрудничает с ведущими европейскими и российскими научными институтами, в работе использует проверенные и зарекомендовавшие технологии и оборудование ведущих мировых производителей.

На встрече была создана максимально открытая атмосфера. Сотрудники компании максимально подробно отвечали на все вопросы, задаваемые представителями пациентского сообщества.

Некоторые из вопросов:
Почему нет открытой информации по исследованию препарата Тигераза?
Вся информация появится после публикации в научном издании. До тех пор, компания не имеет права разглашать данные сведения. Это требование издания. Публикация планируется в феврале 2020 года.

Какие виды исследования проводились, чтобы доказать, что Тигераза является полным биоаналогом Пульмозима?
Для сравнения проводилось 12 методов анализа. Какие именно, будет описано в научной публикации. Перед началом доклинических исследований проводились дополнительные методы тестирования. Например, собиралась мокрота взрослых пациентов и детей с тяжелой флорой в специальные контейнеры. Капали в один контейнер Пульмозим, в другой Тигеразу. Действия обоих препаратов были идентичными. Замерялись размеры частиц при ингаляции обоих препаратов – частицы были идентичными. Во время тестирования препарата на животных, было так же проведено исследования вреда препарата при попадании в глаза во время ингаляции. Препарат Пульмозим и Тигераза вели себя абсолютно одинаково.

Как осуществлялся отбор пациентов для клинических испытаний?
Пациенты отбирались рандомным методом. Ни у компании, ни у врачей не было возможности повлиять на выбор. Предварительно проводилось исследование функции внешнего дыхания, такое же исследование проводилось и после приема препарата.

Для того, чтобы выйти на европейский и американский рынок достаточно ли уже проведенных исследований?
Мы будем и дальше проводить исследования. Так как для того, чтобы выйти на рынок какой-либо страны, необходимо проводить исследования на соответствие с референтным препаратом, обращаемом на рынке этой страны. Проведя такие дополнительные исследования, мы расширим свою базу, которая так же будет в общем доступе.

На Круглом столе прозвучала информация, что ведутся исследования на детях. Это так?
В клиниках тех регионов, в которые попал препарат Тигераза, ведутся наблюдения за пациентами, применяющими этот препарат. Компания будет проводить наблюдательную программу. То есть централизовано собирать информацию у врачей с начала марта 2020 г.

Проводились ли исследования на совместимость с другими препаратами, которые принимают пациенты с муковисцидозом?
Тигераза, как и пульмозим – это мукалитик, он только разжижает мокроту. Соответственно не взаимодействует с другими препаратами. Возможно влияние на другие ингаляционные препараты. Но тут уже все врачи и пациенты знают, как развести ингаляции по времени.

Какие есть преимущества Тигеразы перед Пульмозимом?
Никаких преимуществ перед пульмозимом не предусматривается. Только то, что тигераза чище, соответственно мы ожидаем меньше аллергических реакций. Если бы у тигеразы были преимущества, то препарат нельзя было бы назвать биоаналогом.

В инструкции к Тигеразе не указан конкретный вид и тип ингалятора, это может усложнить получение пациентами с муковисцидозом необходимого ингалятора в рамках социальных программ. Можно внести изменения в инструкцию?
Практически все ингаляторы, прописанные в инструкции к пульмозиму, не зарегистрированы на территории Российской Федерации как медицинские изделия, соответственно их указывать нельзя. Так же нельзя указать Именно Pari, так как в любой момент производитель может уйти с рынка. Из-за этого придется менять инструкцию к препарату и снова регистрировать ее. Но можно внести изменения и прописать технические характеристики ингалятора так, чтобы эти технические характеристики соответствовали характеристикам именно Pari. Специалисты займутся этим вопросом. Регистрация новой инструкции займет не менее 6 месяцев.

Если будут фиксироваться массовые побочные явления, что будет с препаратом? Будет ли он отозван на доработку, на улучшение?
Улучшать препарат не получится. Тигераза – это биоаналог. То есть копия препарата пульмозим, соответственно задача улучшить препарат перед производителем не ставилась.
Производитель уверен, что у некоторых пациентов обязательно будут такие явления, так как на пульмозим так же были зафиксированы побочные явления и непереносимость препарата. По каждому случаю выявленных побочных явлений будет проводиться расследование Росфармоконадзором совместно с производителем, где будет выясняться, например, правильно ли и в нужном ли температурном режиме осуществлялась транспортировка препарата до пациента и многие другие факторы. Лично пациента никто проверять, конечно, не будет. Будет проверяться непосредственно вся логистика создания и движения препарата. И только после этого будут сделаны выводы.
По вопросу регистраций побочных явлений. Производитель просит помимо оформления побочного явления в Росздравнадзоре, прислать информацию о побочных явлениях в саму компанию. На сайте http://www.generium.ru внизу страницы есть ссылка «Безопасность препаратов». Необходимо заполнить форму сообщения о нежелательном явлении.

В инструкции к пульмозиму указано, что возможно однократное хранение сутки при температуре до 30 град.С, а в инструкции к тигеразе указано, что можно хранить 3 суток при температуре до 25 град.С. Почему такая разница?
Проводились испытания изучения стабильности, стрессовой стабильности. При этих исследованиях были выявлены такие сроки и температурные режимы. Это просто выбор производителя при каких температурных режимах проводить исследования и никак не связано с возможным различием между препаратами.

Какая в компании текучесть кадров? Какого уровня специалисты работают в компании?
Все специалисты компании имеют высшее образование, высокую квалификацию. Исключение составляют только упаковщики лекарств. Текучесть низкая, практически равна нулю. Если кто-то из компании увольняется, то идет на повышение в другую фармкомпанию в другой стране. Кадровый состав специалистов в основном 30-35 лет.

После проведения круглого стола, представители компании Генериум провели экскурсию по исследовательскому и производственному комплексу. Показали все стадии разработки и производства продукта Тигераза. Начиная от выделения белка, до упаковки продукции и хранения на складе.